با وجود بازخوردهای مثبت پیشین، سازمان غذا و داروی آمریکا (FDA) در تاریخ ۶ مه ۲۰۲۵، با ارسال نامه‌ای رسمی، از بررسی درخواست تکمیلی برای تأیید داروی نوگاپندکین آلفا اینباکی‌سپت (Anktiva) در ترکیب با واکسن BCG برای درمان نوعی خاص از سرطان مثانه غیرعضله‌ای (NMIBC) مقاوم به BCG و بدون ضایعه سرطان درجا یا همان CIS خودداری کرد.
این تصمیم به‌رغم جلسه‌ای حضوری با FDA در ژانویه ۲۰۲۵ اتخاذ شده که در آن، مقامات ارشد سازمان توصیه به ادامه مسیر ثبت این دارو کرده بودند. شرکت تولیدکننده با اعلام تعجب از این تضاد، درخواست برگزاری جلسه‌ای رسمی برای روشن شدن دلیل رد درخواست را ارائه داده است.
توضیح بیشتر درباره درمان پیشنهادی و پیشینه آن
درخواست تأیید این ترکیب درمانی در مارس ۲۰۲۵ ارائه شده بود و بر داده‌های حاصل از کوهورت B مطالعه فاز ۲/۳ QUILT-3.032 استوار بود. نکته قابل توجه اینکه FDA پیش از این، در آوریل ۲۰۲۴، همین ترکیب دارویی را برای بیماران مقاوم به BCG که دارای ضایعه CIS بودند (با یا بدون تومور پاپیلاری) تأیید کرده بود. شرکت سازنده، ImmunityBio، در بیانیه‌ای تأکید کرده که این تصمیم اخیر، تأثیری بر تأیید قبلی برای بیماران دارای CIS ندارد.
واکنش شرکت سازنده
دکتر پاتریک سون-شیونگ، بنیان‌گذار و مدیر علمی ارشد ImmunityBio، در بیانیه‌ای گفت:
«ما همچنان متعهد به درمان بیماران مبتلا به NMIBC در فرم پاپیلاری هستیم و به اثرگذاری داروی خود اطمینان داریم. داده‌های بالینی ما و پیگیری ۵ ساله بیماران، نتایج بسیار امیدوارکننده‌ای داشته‌اند. اگرچه FDA با بررسی این پرونده مخالفت کرده، اما قصد داریم هرچه سریع‌تر راه‌حلی برای ادامه مسیر بیابیم.»
او همچنین اشاره کرد که در نشست اخیر انجمن اورولوژی آمریکا (AUA 2025)، این ترکیب دارویی از سوی متخصصان به عنوان برترین درمان در نوع خود معرفی شده است.
شواهد بالینی از مطالعه QUILT-3.032
در این مطالعه باز و چندمرکزی، درمان‌های مختلفی بر بیماران مقاوم به BCG با سرطان مثانه غیرعضله‌ای با درجه بالا (high-grade NMIBC) آزمایش شد:
کوهورت A با n=100
نرخ پاسخ کامل پس از ۳۶ ماه: ۷۱٪
- میانگین مدت پاسخ: بیش از ۵۳ ماه
- بقاء بدون نیاز به برداشت مثانه:
- در ۱۲ ماه: ۹۶٪
- در ۲۴ ماه: ۹۰٪
- در ۳۶ ماه: ۸۴٪
- بقاء کلی مرتبط با بیماری: ۱۰۰٪، ۹۹٪، ۹۹٪ به ترتیب در ۱۲، ۲۴ و ۳۶ ماه
کوهورت B با n=80
- نرخ بقای بدون بیماری (DFS)
- در ۱۲ ماه: ۵۸٪
- در ۲۴ ماه: ۵۲٪
- میانگین: DFS ۲۵.۳ ماه
- بقاء بدون برداشت مثانه در ۳۶ ماه: ۸۲٪
- بقاء اختصاصی به بیماری در ۱۲، ۲۴ و ۳۶ ماه: ۹۹٪، ۹۶٪، و ۹۶٪
جمع‌بندی
اگرچه FDA فعلاً از بررسی این درمان جدید برای بیماران فاقد CIS خودداری کرده، اما پیشینه تأیید آن برای گروه دیگر بیماران، همراه با داده‌های مستند و حمایت جامعه علمی، نوید آن را می‌دهد که با رفع موانع موجود، این درمان نیز بتواند به‌زودی به گزینه‌ای استاندارد برای بیماران بیشتر تبدیل شود.
